体外膜肺氧合（ECMO）正逐渐成为ICU医师治疗严重心脏和呼吸衰竭的“终极法宝”。ECMO支持治疗对患者的安全、并发症、生存率、脏器功能和生活质量产生重大影响，但现有试验研究之间的结局测量指标报告不一致，缺少对ECMO的正确评价，有必要制定ECMO临床试验的标准，即核心指标集。
核心指标集是指在特定医疗领域的临床试验研究中应一致测量和报告的结局指标，是基于主要利益相关者（如患者和医疗相关专业人员）的共识方法制定的，以确保所包含的结局指标具有临床相关性，因此被视为“核心”。核心指标集不排除临床试验中收集的其他测量的结局指标，通过遵守报告的最小结局指标标准，以提高临床试验报告的一致性，为医疗保健决策提供信息。
年8月，CriticalCareMedicine在线刊发的一项研究明确了ECMO治疗的急性心脏或呼吸衰竭的危重患者的主要结局指标，为ECMO研究测量工具的选择提供信息，并将被添加到有效性试验核心结局指标测量（COMET）数据库的核心指标集中。这些结果对评估危重患者使用动静脉或静脉ECMO治疗至关重要。
方法
根据已发布的核心指标集标准建议，基于网络通信和匿名投票，采用改良的德尔菲法进行了三轮国际共识流程。改良的德尔菲程序基于网络，整个过程中各个小组成员的投票都是匿名的。从现有的系统评价、接受ECMO治疗的ICU幸存者及其家属的定性研究，以及针对静脉动脉ECMO和静脉ECMO的最新系统评价中提供了第一轮结局指标的初始清单。每一项指标都使用建议评估、发展和评价量表进行评级。在第二、三轮投票前，向参与者提供每个利益相关者团体前几轮的汇总结果。在第五届国际ECMO网络会议上讨论了第一轮和第二轮的结果，包括参与者对在第二轮结束时达成共识的大量结局指标的反馈意见。国际ECMO网络会议认为，需要进一步讨论以减少最终核心指标集所包括的结局指标数量。
统计分析：研究的主要指标是同时完成每项调查并指出一个领域应“始终”包含在核心指标集中的受访者的百分比。将指定为“核心指标”的共识定义为：≥70%的回答将该领域评定为“关键”（即得分≥7），≤15%评定为“不重要”（即得分≤3）。
结果
国际小组由五个相关团体组成：1）ECMO临床研究人员；2）临床ECMO实施医护人员；3）接受ECMO的ICU幸存者或其家属；4）资助ECMO临床研究的联邦组织代表；5）ECMO行业合作伙伴。
第一轮于年5月8日开始，47名参与者中的40名（85%）做出回应，40名答复者中有37名（93%）完成了调查（图1）。在第一轮中，在六个关键领域内提供了56个静脉ECMO指标和60个静脉动脉ECMO指标。这些领域包括不良事件、生理性指标、资源使用、死亡率/存活率、生活影响和临床预后。最后对静脉ECMO的24项指标和静脉动脉ECMO的31项指标达成共识。小组成员建议增加8项测量指标，供第二轮审议。
年7月4日开始第二轮调查，完成第一轮的37名参与者中的35名（95%）完成了调查，另外静脉ECMO有3项指标达到共识，5项静脉动脉ECMO指标达到共识，总共有27个静脉ECMO的指标和36个静脉动脉ECMO的指标达成了共识。在伦敦举行的第五届国际ECMO网络会议上，讨论了第1轮和第2轮调查的结果，认为需减少在第2轮中达成共识的大量指标，以便在人群中实施核心指标集。
年2月27日进行第三轮调查，最初的47名参与者以及国际ECMO网络会议或体外生命支持组织的另外22名成员参加。69名参与者中有64名（93%）做出了回应。8个结局指标达成共识，且对静脉ECMO和静脉动脉ECMO都是最重要的，并被纳入最终的核心指标集（表2）。
在与重症相关的研究中已经报道了大量的结局指标集。与心搏骤停和急性呼吸衰竭幸存者的核心指标集类似，本研究发现死亡率、与健康相关的生活质量和神经功能恢复都是接受ECMO的ICU幸存者的一致结局指标。死亡率测量的几个时间点达成了共识，包括ECMO期间的死亡率、在ICU和出院时的死亡率，以及6个月的死亡率。在与国际ECMO网络会议中的方法学专家讨论后认为，固定时间点死亡率的随机化对加强统计分析至关重要，且其他可能包括接受ECMO治疗的相同患者的核心指标集中建议了不同的时间点（如出院时、30天和60天），因此测量死亡率的时间需要进一步达成共识。
在急性呼吸衰竭、机械通气和心搏骤停幸存者的核心指标集中，已经报道了与健康相关的生活质量。由于这些患者可能与接受ECMO的患者类似，因此测量的时间和测量工具也应该保持一致，以最大限度地减少参加这类试验的患者和护理者的负担。同样，神经功能恢复也已包括在心搏骤停幸存者的核心指标中，测量工具和时间也应保持一致。这将是未来研究的重要领域。
对于接受ECMO的患者而言，其他特定的达成共识的结局指标包括大出血、颅内出血、残疾、日常生活能力和恢复工作情况。未来开发适当测量工具的研究将尽量减少幸存者和研究人员在后续工作方面的负担，可能出现能结合诸如残疾、恢复工作和/或日常生活能力等结局指标的测量工具。资源使用是本研究中利益相关团体确定的另一个重要领域。尽管尚未达成共识，但ECMO和机械通气的持续时间、ICU住院时间和总住院时间可能是重要的结局指标，其中一些指标已被纳入其他相关核心指标集。
结论
本项研究确定了所有评估使用体外膜肺氧合的研究中的核心结局指标，包括其特有的不良事件、死亡率和生活影响的指标，并形成标准化结果报告。确定合适的工具来评估这些指标，是下一步促进ECMO研究的重要步骤。
麻海新知评述
这一国际的、经过改良的德尔菲流程，确定了在所有评估ECMO的研究中的核心结局指标，包括具体的不良事件、死亡率和生活影响的指标。静脉动脉ECMO和静脉ECMO共有的两个达成共识的不良事件是颅内出血和大出血。这是首次将ECMO特有的不良事件确定为核心指标集的一部分，并为该领域未来的研究设置了一个重要框架。该结果的局限性包括：仅评估了英文研究中的结局指标；仅纳入了先前研究中使用的结局指标；核心指标集中存在一定的重叠；最后，该研究中临床专业偏重于重症医学科医师，未包含其他专家（例如神经科医师、血液科医师），他们可能会以不同的方式对结局指标进行优先排序。多年来，结局指标和试验报道结果的不一致性已被认为是临床研究和系统评价的局限性。在临床实践中，这将导致不良的循证管理。ECMO是一种高难度的有创治疗措施，在传统生命支持疗效不足时使用。然而，这些患者的预后各有不同，具体取决于疾病的潜在严重程度、患者选择、干预时机、在任一中心进行的ECMO的容量、插管技术和放置方法、ECMO的设置（血流速率、通气气流速率等）、抗凝管理、出血和其他干预措施（如体位变动、营养、镇静）。急需一致的结局指标来改进ECMO的国际研究报告，为帮助临床实践和决策提供信息。这项研究为临床研究中评估ECMO提供了一个核心指标集，但它未推荐使用特定的测量工具，未对每个指标进行定义。相关研究应对仪器的临床计量特性进行严格评估，以确保指标在人群中的可行性、可靠性和有效性。确定适当的测量工具来评估这些指标，将是提高ECMO研究严谨性的下一步重要工作。（编译：金培培；评述：万小健）
原始文献：HodgsonCL,BurrellAJC,EngelerDM,etal.CoreOut