骨髓增生异常综合征是一组以骨髓中红细胞异常发育为特征的血液疾病。虽然对该病患者贫血的治疗方面取得了进展，但对于依赖输血的患者而言，仍然需要更好的一线治疗方案。
目前，首个红细胞成熟剂Rebrozyl正在后期COMMANDS试验中进行研究，作为需要输注红细胞的低至中度风险骨髓增生异常综合征患者的一线治疗。此前一项中期分析显示，在3期研究中，该疗法提高了血液疾病患者的红细胞输注独立性。
据百时美施贵宝于10月31日公布，一项非盲、随机的3期COMMANDS研究（NCT）取得了积极结果，达到了其主要终点和关键次要终点。该研究评估了Rebrozyl（luspatercept-aamt）与epoetinalfa相比，治疗极低、低或中等风险(IPSS-R)骨髓增生异常综合征(MDS)所致贫血的疗效和安全性。
研究结果显示，Rebrozyl在需要红细胞输注的极低、低或中等风险骨髓增生异常综合征成年患者的一线治疗中，伴随血红蛋白(Hb)升高的红细胞输血独立性(RBC-TI)具有高度统计学意义和临床意义的改善。
该结果基于通过独立审查委员会进行的预先指定的中期分析。研究中的安全性结果与先前在MEDALIST研究(NCT)中证明的Rebrozyl的安全性概况一致，并且没有报告新的安全性信号。
Rebrozyl（luspatercept-aamt）Reblozyl是一种来源于人激活素受体IIb型(ActRIIb)的重组融合蛋白，此前在美国已获批用于治疗β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征中的贫血：
·用于治疗需要定期红细胞输注的β地中海贫血成年患者的贫血。
·用于治疗患有IPSS-R骨髓增生异常综合征伴环状成铁细胞(MDS-RS)或骨髓增生性肿瘤伴环状成铁细胞和血小板增多(MPN-RS-T)的成年患者，在八周内需要两个或多个RBC单位的红细胞生成刺激剂治疗无效的贫血。
该结果表明该药物可以治疗更多的骨髓增生异常综合征患者，包括那些早期治疗的患者。百时美施贵宝表示，将完成对COMMANDS数据的全面评估，并在即将召开的医学会议上介绍结果，以及与卫生当局进行讨论。
参考来源：‘BristolMyersSquibbAnnouncesPositiveToplineResultsofPhase3COMMANDSTrial’，新闻发布。BristolMyersSquibb；年10月31日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。